自1998年在国内首推重组人生长激素粉剂,到2005年成功研发出亚洲第一支重组人生长激素水剂,再到2014年上市全球首创的PEG化长效生长激素,金赛药业不仅占据了行业领先地位,更依托强大的研发实力实现了持续的跨越式进步。其中,长效生长激素金赛增的研发上市,更是引领了全球生长激素领域的研发方向。
过去几十年只有短效生长激素这一种剂型,需要患者每日注射使用,由于孩子的恐针心理、家长工作繁忙等诸多原因,漏针现象频发,长期不能保持按时用药,治疗的效果也必然会打折扣。长效生长激素金赛增为一周注射一次,使用频率更低,用药舒适度和依从性更好。据安永发布的调查报告显示,在持续一年的治疗周期内,长效生长激素实现零漏针,仅约4%的长效患者因不可抗力的客观因素而偶尔选择在每周的非固定日注射,如出行时选择提前一天注射,这也为治疗的便利性提供了更好的手段。
值得关注的是,金赛增是全球唯一一款做了四期真实世界临床研究的长效生长激素,全国范围共有83 家顶尖儿科或儿科内分泌专科医院共同参与过长效四期临床研究,包括华中科技大学同济医学院附属同济医院、浙江大学医学院附属儿童医院、首都医科大学附属北京儿童医院、复旦大学附属儿科医院等。研究结果显示,长效生长激素长期治疗安全、有效。
在治疗效果方面,IV期临床试验显示,使用长效生长激素从4周开始,生长速率即优于短效,第25周年化生长速率达13.41cm/y,治疗36个月,生长速率依然可保持在8.5cm/y。相较于短效生长激素,长效生长激素起效更快,效果更优。
在安全性方面,3期临床研究显示出金赛增和短效水剂相当的安全性指标,没有新发不良反应事件;超2000例样本中实现抗体0检出,0抗体检出实现了更低的免疫原性,降低不良反应风险。此外,3年长期治疗后,患者的糖脂代谢指标均在正常范围内,IGF-1SDS,BMI等指标也都在正常范围内。
长效生长激素金赛增的问世,带来了更为人性化的治疗体验,也受到了国际社会的广泛认可,被评价为生长激素上市以来取得的最大进步。上市至今,超10万人验证了金赛增的安全性及有效性,还于2015年获得国家科技进步奖,是国家与大众双重认可的更佳治疗方案。
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