最近几天，国家医保局发布公告，就2022年国家基本医疗保险，工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案及相关文件向社会征求意见在继续支持新冠肺炎治疗药和创新药的基础上，今年的医保药品目录充分体现了对罕见病药品和儿童药品的关注将2022年6月30日前批准上市的罕见病药品和2022年6月30日前批准上市并纳入鼓励R&D申报的儿童用药目录的药品明确纳入申报条件，相关人群用药保障水平有望进一步提高

医保基金的主要支出是各种疾病的治疗费用对发病率高，病例数巨大的常见病用药，是医保的第一保障范围满足了这个基本要求，医保势必会进一步覆盖罕见病，重疾和妇幼用药这不仅是医疗保险的功能，也是人们健康诉求不可或缺的一部分

与此相关，最近几年来，国家医保局在全国多个城市开展了疾病诊断相关分组支付国家试点，探索建立DRGs支付体系，并在更多城市大力推广实施DRGsDRGs的实施，可以使国家医保局在继续关注癌症，慢性病，罕见病，妇幼用药等领域的同时，精准分配医保支出，减少医保基金的不合理，不科学使用

罕见病的特点是发病率低，病例数少药企研发药物的高成本往往由较少的患者承担，偏远地区竞争少，更容易形成垄断，因此罕见病的治疗药物往往天价2021年12月，在医保药品目录谈判中，出现了一种特效药——诺西辛钠注射液，用于治疗脊髓性肌萎缩症这种罕见病这种药在纳入医保目录之前的价格是70万元/针经过谈判，价格大幅降低，已经达到更多患者的承受范围

有很多这种专治罕见病的高价药这些患者群体和他们的疾病可能不为我们所熟知，但他们的健康也应该得到保障国家医保局发布《工作方案》，继续关注罕见病治疗药物，并向社会公开征求意见相信我们能听到更多罕见病患者的声音

儿童用药不同于罕见病用药儿童与成人在生长发育，生理活动，药物代谢，重要器官功能等方面的巨大差异，导致了两者用药的差异比如成人常用的喹诺酮类药物，原则上禁止在儿科使用类似的例子在镇静剂，抗癫痫药等很多领域也有国家医保局印发《工作方案》，使纳入医保目录的药品目录更加符合儿童用药特点，更好地保障儿童患者健康

但在治疗过程中，仍存在部分药品需求与现有政策相冲突的情况例如，在治疗先天性畸形患儿脊髓栓系所致的神经源性膀胱时，需要一类缓解下尿路症状的药物，这些药物的说明书多推荐给18岁以上的患者在国内很多医学指南和专家共识中，都不建议儿童使用这些药物这让临床医生和患儿家庭陷入两难境地一方面，临床医生冒着无适应症用药的风险给儿童患者开药，另一方面，为了提高孩子们的生活质量，孩子们的家人不得不转向购买从国外进口的药物类似的情况表明，对妇女儿童的罕见病，重疾和用药，应该给予越来越多，越来越持续和广泛的关注

我们不能因为有些药不常用就忽略了有时候，不常用的药物也是救命药在工作方案向社会公开征求意见的过程中，有关部门要倾听社会各界的声音，更需要深入临床一线，了解患者的实际需求和困难，从而更好地解决医疗保障中的具体问题